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Journée mondiale de lutte contre la drépanocytose : de nouveaux traitements prometteurs

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Malade et soignant de la drépanocytose
Maladie génétique héréditaire, la drépanocytose est également appelée anémie à hématies falciformes. ©doctissim.fr
Aujourd'hui mercredi 19 juin 2019, c'est la journée mondiale de lutte contre la drépanocytose. Cette maladie génétique, la plus répandue au monde, fait l'objet de quelques recherches. Plusieurs traitements ont été mis au point. Entre Hydroxyurée et thérapie génique, les résultats sont prometteurs.
Chaque année la drépanocytose touche pas moins de 50 millions de personnes dans le monde. Si autrefois elle était associée aux populations noires, on sait aujourd'hui que la maladie touche également des caucasiens. Ainsi la recherche, au départ très timide sur le sujet, a pris une nouvelle dimension.

Grace au travail de l'institut "imagine" mais également de la fondation "Pierre Fabre" ou encore de quelques laboratoires privés les pistes pour trouver des traitements pour soigner ont été mis au point. Mais pour guérir, seule la thérapie génique semble efficace.
 

La thérapie génique : un espoir pour les drépanocytaires


A l'institut "imagine" de l'hôpital Necker à Paris, le docteur Marina Cavazanna travaille depuis plusieurs années maintenant sur les traitements de la drépanocytose. Avec son équipe, elle a mis au point un protocole qui a déjà fait ses preuves. Il s'agit de la thérapie génique.

C'est une avancée médicale cruciale. 3 adolescents ont retrouvé un état de santé stable après avoir bénéficié d'une thérapie génique. En quoi cela consiste-t-il? Il s'agit de prélever des cellules souches d'un patient malade. Une fois prélevées, celles-ci sont modifiées et réintroduites dans la moelle osseuse du patient.

Ce traitement pourrait remplacer celui de la greffe de moelle osseuse. Une bonne nouvelle car la greffe reste un traitement aléatoire qui ne convient pas à tous les drépanocytaires. De plus elle reste très peu fréquente du fait du manque de donneurs.
 

Le travail des laboratoires avance également


En général il est proposé aux drépanocytaires un traitement préventif à base d'antibiotiques. Celui-ci limite les risques d'infections. Pour refabriquer les globules ils peuvent également recevoir une supplémentation en acide folique (la vitamine B9).
Mais en cas de crise, le traitement proposé est l'hydroxyurée. Ce médicament stimule la production de l'hémoglobine foetale qui elle n'est pas défaillante. La molécule limite donc les crises.

Une équipe internationale a également présenté un nouveau médicament, le Volexotor. Cette molécule d'une nouvelle classe thérapeutique, celle des inhibiteurs de la polymérisation de l'hémoglobine S (hémoglobine anormale responsable de la déformation des globules rouges), a permis d'obtenir la diminution de la destruction des globules rouges.

Ces résultats devront néanmoins être confirmés  par d'autres études. C'est là que les choses se compliquent car les recherches qui ont donné lieu au Volexotor ont été entièrement financées par un laboratoire états-unien.
Le manque de financement est l'un des freins majeurs dans la recherche de traitements contre la drépanocytose.


 
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