Drépanocytose : un nouvel espoir pour les malades

Oxbryta, une avancée dans la recherche sur la drépanocytose. La Food and Drug (l'agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux) vient d’autoriser la vente de ce nouveau médicament dédié au traitement.

Selon les spécialistes des pathologies rares, la drépanocytose est la maladie génétique la plus répandue dans le monde : elle touche plus de cinq millions de personnes. Elle peut entraîner de graves conséquences : une anémie, des crises douloureuses, pouvant toucher différents organes ou encore une moindre résistance à certaines infections.
  
En Martinique, plus de 2000 personnes seraient concernées.

(Re)voir le sujet de Kelly BABO  La drépanocytose touche plus de 50 millions de personne à travers le monde, en particulier les populations du continent Africain et Asiatique.
Depuis plus de 30 ans, l’APIPD (l’Association Pour l’Information et la Prévention de la Drépanocytose) a vu le jour. Présidée par la martiniquaise Jenny Hippocrate-Fixy, L’APIPD préconise une "stratégie nationale active" permettant de faire évoluer les comportements et la prise de conscience au sujet de la drépanocytose.

L’ensemble de ses activités s’articule autour d’un programme de sensibilisation, axé autour d’un objectif général : l’information massive et régulière des populations issues de la France hexagonale, de la Caraïbe, des DOM-TOM, de l’Afrique, de l’Asie et des pays du pourtour de la Méditerranée.

En savoir plus sur Oxbryta

Oxbryta est un inhibiteur de la polymérisation de l’hémoglobine S désoxygénée, principale anomalie de la drépanocytose.

"Avec Oxbryta, les cellules falciformes sont moins susceptibles de se lier ensemble et de prendre la forme d’une faucille, ce qui peut entraîner de faibles taux d’hémoglobine en raison de la destruction des globules rouges. Cette thérapie offre une nouvelle option de traitement aux patients atteints de cette maladie grave et constituant un danger de mort " explique Richard Pazdur, MD, directeur du centre d’excellence en oncologie de la FDA et directeur par intérim de l’Office of Oncologic Diseases du Centre for for Évaluation et recherche de médicaments.

L’approbation d’Oxbryta s’appuie sur les résultats d’un essai clinique mené auprès de 274 patients atteints de drépanocytose. Dans l’étude, 90 patients ont reçu 1500 mg d’Oxbryta, 92 patients ont reçu 900 mg d’Oxbryta et 92 patients ont reçu un placebo. L’efficacité était basée sur une augmentation du taux de réponse à l’hémoglobine chez les patients recevant 1 500 mg d’Oxbryta, soit 51,1% chez ces patients, contre 6,5% dans le groupe placebo.

Les effets indésirables fréquents chez les patients prenant Oxbryta ont été les suivants : maux de tête, diarrhée, douleurs abdominales, nausées, fatigue, éruptions cutanées et pyrexie (fièvre). Oxbryta a obtenu l’approbation accélérée, ce qui permet à la FDA d’approuver des médicaments pour traiter des maladies graves afin de répondre à un besoin médical non satisfait.

(Source : la Fédération des Malades Drépanocytaires et Thalassémiques SOS GLOBI)