Drépanocytose : un nouveau médicament mis sur le marché pour soulager les souffrances des malades

"Enfin !", lance Jenny Hippocrate. Cette Martiniquaise, présidente de l’Association pour l’information et la prévention de la Drépanocytose (APIPD) se bat depuis 30 ans pour sensibiliser le plus grand nombre à cette maladie et tenter de faire avancer la recherche.

Elle militait pour qu'un médicament, l’Oxbryta, soit autorisé en France pour réduire les souffrances des drépanocytaires, les personnes souffrant de drépanocytose.

Empêcher la déformation des globules

Cette maladie génétique déforme les globules rouges, et cette forme anormale bouche les artères et les veines, ce qui réduit la circulation du sang vers les organes vitaux comme le cœur, le foie, les poumons, etc. Ce phénomène est donc responsable de crises de douleurs.

Ces globules rouges anormaux sont aussi détruits à un rythme plus rapide que les autres globules, ce qui entraîne une anémie dite hémolytique.

Or, des essais cliniques avaient montré que l’Oxbryta empêche la déformation des globules rouges, réduisant ainsi les douleurs et l’anémie. Des effets secondaires peuvent cependant exister comme des maux de tête, de la diarrhée ou des douleurs abdominales.  

Cette molécule avait obtenu une autorisation de mise sur le marché en France. "C’est même la France qui a incité d’autres pays d’Europe à accepter ce médicament", rappelle Jenny Hippocrate.

En association avec un traitement contre le cancer

Mais les drépanocytaires n’avaient pas le droit de prendre ce médicament seul, mais "en association" avec une autre molécule, l’hydroxyurée (ou hydroxycarbamide), avait décidé la Haute Autorité de Santé.

Or cette substance active est utilisée aussi dans le traitement de différents cancers. "Des malades ne tolèrent pas ce médicament, comme mon fils Taylor, alerte la Martiniquaise. Les garçons peuvent devenir stériles."

Pour être précis, il est indiqué dans la base de données publiques des médicaments parmi les effets indésirables très fréquents la "diminution voire disparition des spermatozoïdes dans le sperme. Ceci est, en règle générale, réversible à l'arrêt du traitement."

"Donc la France dit ‘On va donner l’Oxbryta que si on donne l’hydroxyurée avec’. C’est du n’importe quoi !", s'insurge Jenny Hippocrate. Avec l'APIPD, elle s’est alors "battue bec et ongles" pour que cette association obligatoire soit levée.

Réduire les souffrances physiques et morales

C’est chose faite depuis le 22 septembre : la Haute Autorité a modifié l’autorisation de mise sur le marché en indiquant que l’Oxbryta pouvait désormais être pris "en monothérapie chez les patients intolérants ou non éligibles " à l’hydroxyurée, et donc seul, comme le montre cette publication Facebook de l'association :

"Il n’y a pas de risque zéro, admet Jenny Hippocrate. Mais pour la majorité des malades qui prendront l’Oxbryta, il y aura une vie plus paisible. Car qui dit réduire les souffrances physiques dit réduire les souffrances morales, psychiques, sociétales."

Si elle se réjouit de cette décision, elle tient néanmoins à souligner que "le combat n’est pas gagné : aucun labo n’a créé un médicament pour guérir mais pour soulager." Elle souhaite notamment que l’Etat "mette la main à la poche" pour financer la recherche.

Entre 19.800 et 32.400 cas

On sait tout de la drépanocytose mais on ne sait pas la guérir. Si c’était une maladie de Blancs, ils auraient déjà trouvé.

Jenny Hippocrate

A Outre-mer la 1ère

La drépanocytose concerne en effet principalement les populations africaines et ultramarines, ce qui n’exclue pas que des personnes de type caucasien soient aussi touchées, parfois sans être dépistées.

Une étude française publiée en 2021 estimait la population de patients drépanocytaires comprise entre 19 800 et 32 400 en France.